近日，視神經(jīng)脊髓炎患者黃女士到華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院復(fù)查。兩年前，她在該院接受了全球首個CAR-T細胞療法治療。此次復(fù)查結(jié)果顯示，各項指標正常，在神經(jīng)功能和生活自理能力等方面均表現(xiàn)出持續(xù)的療效。這意味著，CAR-T細胞療法或可以作為復(fù)發(fā)或難治性視神經(jīng)脊髓炎患者的一種新的治療選擇。

　　2018年年初，58歲的黃女士突發(fā)視力下降，在武漢同濟醫(yī)院確診為AQP4抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎。視神經(jīng)脊髓炎是一種容易反復(fù)發(fā)作、致殘性極高的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，是我國首批確認的難治性罕見病之一。

　　隨后兩年，黃女士嘗試了多種傳統(tǒng)免疫抑制療法，病情反反復(fù)復(fù)，左眼幾近失明，行動需要輪椅，身心受到了巨大的折磨。2021年，她在家人的鼓勵下參與了武漢同濟醫(yī)院開展的CAR-T治療視神經(jīng)脊髓炎臨床研究項目。

　　CAR-T治療是多種難治、復(fù)發(fā)血液腫瘤患者的新興治療選擇，通過基因工程技術(shù)，使T細胞表達特異性的抗原識別CAR結(jié)構(gòu)，再將這種“精確制導(dǎo)”武器回輸至患者體內(nèi)，識別并直接殺傷靶細胞。

　　武漢同濟醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授與血液內(nèi)科李春蕊教授討論提出，鑒于漿細胞產(chǎn)生的攻擊自身神經(jīng)的AQP4抗體在視神經(jīng)脊髓炎中發(fā)揮著重要致病作用，與漿細胞腫瘤存在共同的靶細胞，CAR-T細胞療法在視神經(jīng)脊髓炎等自身免疫性疾病中具有很大的治療潛力。

　　從2021年開始，王偉團隊在全球率先開展CAR-BCMA T細胞（CT103A）治療視神經(jīng)脊髓炎的臨床研究。研究發(fā)現(xiàn)，CAR-T細胞療法可靶向清除產(chǎn)生異常自身抗體的漿細胞，有效降低異?？贵w的濃度，從而達到控制或長期緩解視神經(jīng)脊髓炎的治療效果。今年1月4日，王偉團隊在《信號轉(zhuǎn)導(dǎo)和靶向治療》雜志在線發(fā)表該臨床研究的中期結(jié)果。

　　黃女士在接受CAR-T細胞療法的近兩年時間里，停用了所有激素和免疫抑制藥物，病情未再復(fù)發(fā)，神經(jīng)功能也慢慢修復(fù)，不僅保住了右眼的視力，也能獨立行走了。（特約記者 常宇 通訊員 田娟）